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07/12/2021

La UCA y Pfizer estudiarán los beneficios a largo de plazo de un fármaco experimental para mejorar la calidad de vida de niños con acondroplasia

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La Unidad de Cirugía Artroscópica del Dr. Mikel Sánchez se convirtió hace un año en el centro referente a nivel nacional del ensayo multicéntrico en Fase II de la farmacéutica Pfizer sobre acondroplasia en niños. Este ensayo estudia un fármaco diana para revertir el efecto de la mutación génetica causante de esta condición. Los médicos de referencia en estos ensayos, el Dr. Knörr y Dr. de Bergua, en colaboración con la farmacéutica Pfizer estudiarán ahora los beneficios a largo plazo de este nuevo fármaco. Los niños y niñas que hace un año comenzaron en nuestro centro a recibir el tratamiento, pasarán este mes de diciembre a la nueva fase de extensión.

Este fármaco experimental es vital para tratar y mejorar la calidad de vida de niños con acondroplasia, una enfermedad de las consideradas raras que provoca enanismo y cuyo único tratamiento en la actualidad es el alargamiento de extremidades. Uno de cada 25.000 niños padece acondroplasia.