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19/03/2024

La Unidad de Cirugía Artroscópica (UCA) comienza la fase final de un ensayo clínico destinado a tratar la acondroplasia en niños y niñas.

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Uno de cada 25.000 niños padece acondroplasia. Una enfermedad considerada rara, generada por una modificación del ADN que afecta al crecimiento de los huesos, y principal causa de una estatura final baja, de unos 131 cm en hombres y 124 centímetros en mujeres, con corta edad y deformaciones. El tratamiento más habitual y extendido es el alargamiento de las extremidades con complejas cirugías, con altas tasas de complicaciones, y que puede extenderse a lo largo de cuatro o cinco años.

Uno de esos ensayos está impulsado por la farmacéutica QED Therapeutics, que los días 6 y 7 de marzo organizó en Londres un congreso específico para dar a conocer entre especialistas y centros los protocolos de actuación de cara al inicio de la Fase 3 del citado Ensayo, que dará comienzo este mes de abril. En este contexto, la UCA se erige como centro que más pacientes ha reclutado, 10 niños y niñas, y es responsable de la recogida de los datos del estudio.

El doctor Josep María de Bergua, especialista en displasias esqueléticas y uno de los miembros del equipo que conforma la unidad pediátrica de la UCA, junto al responsable de la misma, el  doctor Gorka Knörr, la doctora Lucía Guidali, la investigadora y coordinadora de los ensayos clínicos, doctora Irene Gimeno, y la fisioterapeuta Paula Caridad, especialista en medidas antropométricas en estos mismos ensayos que se realizan en UCA, conocen de primera mano el ensayo clínico de QED desde el comienzo y la incidencia que está teniendo en los pacientes. Tras una primera fase observacional en los pacientes a comienzos de 2020, dio lugar el inicio de la Fase 2 que permitió evidenciar la seguridad y eficacia del fármaco.

                                  La fisioterapeuta Paula Caridad junto con los doctores Josep Mª de Bergua e Irene Gimenez durante el congreso.

Para el equipo de la UCA, el objetivo de esta nueva generación de fármacos es ganar velocidad de crecimiento, además de mejorar la calidad de vida y minimizar las complicaciones que se producen a lo largo de la vida de las personas afectadas como consecuencia de esta enfermedad genética.

 Inicio de la Fase 3

En este contexto, recordar que la acondroplasia no es solo una cuestión de altura, sino que lleva aparejadas numerosas patologías es otro de los mantras que cada día se autoimpone el equipo de UCA. “No podemos perder el foco de que detrás de todas las pruebas y procedimientos están tanto las familias como los niños y niñas que participan en los ensayos, por eso debemos proporcionarles toda la información de la que dispongamos para que ellos elijan entra las opciones de tratamiento que tienen ahora mismo”, argumenta en este punto la Dra. Irene Gimeno.  

Superada con éxito la Fase 2, el ensayo de QED acaba de iniciar su tercera, y definitiva, etapa. El momento es extraordinario pues su resultado una vez testadas y superadas todas las expectativas médicas podría favorecer la irrupción en el mercado de un fármaco revolucionario llamado a cambiar por completo la vida de miles de niños y niñas afectados por acondroplasia.