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08/10/2020

La UCA del Dr. Mikel Sánchez lidera los ensayos clínicos a nivel mundial de un fármaco experimental para tratar la acondroplasia

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La unidad pediátrica de la Unidad de Cirugía Artroscópica del Dr. Mikel Sánchez (UCA) se ha convertido en un referente en investigación farmacológica en acondroplasia, liderando todos los ensayos clínicos a nivel mundial. Todas las empresas farmacéuticas que están desarrollando actualmente un fármaco experimental con el objetivo potencial de mejorar de forma general la acondroplasia, han elegido a los doctores Gorka Knörr y Josep Maria de Bergua de nuestro equipo de la UCA, para liderar en Vitoria-Gasteiz estos proyectos como investigadores principales y coordinadores nacionales.

Desde la UCA y nuestra unidad pediátrica, estamos llevando a cabo tres ensayos clínicos con fármaco experimental para tratar y mejorar la calidad de vida de niños con acondroplasia, una enfermedad de las consideradas raras que provoca enanismo y cuyo único tratamiento en la actualidad es el alargamiento de extremidades. Uno de cada 25.000 niños padece acondroplasia.

Después de varios meses de trabajo en fase observacional, en los que estamos trabajando con cerca de 30 menores de entre 8 y 11 años, comienza ahora la fase 2. Un niño de nueve años de Bilbao será el primero en España, y uno de los primeros a nivel mundial, que inicia un tratamiento farmacológico.

El objetivo del medicamento, según explican los doctores Gorka Knörr y Josep María de Bergua, es “ganar velocidad de crecimiento, además de mejorar la calidad de vida y minimizar las complicaciones que se producen a lo largo de la vida de las personas afectadas como consecuencia de esta enfermedad genética. La acondroplasia no es solo una cuestión de altura y lleva aparejadas numerosas patologías”.

La fase 2 que comienza ahora consiste en buscar la dosis más baja, segura y eficaz para que el fármaco sea seguro. Tras el niño de Bilbao que ha comenzado ahora con el tratamiento, otros 7 niños de varios puntos de España iniciaran progresivamente este ensayo clínico farmacológico. Alrededor de 90 familias han solicitado entrar en los diferentes ensayos que estamos llevando a cabo. 

Uno de cada 25.000 niños padece acondroplasia, enfermedad que afecta al crecimiento de los huesos, con cortedad y deformaciones y principal causa de una estatura baja desproporcionada (con un promedio a final de crecimiento de 131 cm, en hombres y 124cm en mujeres).